Novartis consigue la autorización en la UE para Votubia®

Novartis anunció que la Comisión Europea (CE) ha autorizado Votubia® (everolimus)* para el tratamiento de pacientes a partir de los 3 años de edad, con astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA) asociado con el complejo de esclerosis tuberosa (CET), que requieren intervención terapéutica pero que no pueden ser operados. Antes de la autorización de Votubia®, una medicación oral, la intervención quirúrgica cerebral era la única opción de tratamiento en la Unión Europea para niños y adultos con SEGA asociado con CET.
El complejo de esclerosis tuberosa, también conocido como esclerosis tuberosa (ET), afecta aproximadamente a entre uno y dos millones de personas en todo el mundo y está asociado con diversos síntomas entre los que se incluyen convulsiones, edema cerebral (hidrocefalia), retraso en el desarrollo y lesiones cutáneas. En Europa, se estima que la prevalencia entre la población general es de casi nueve casos por cada 100.000 personas6. El CET es un trastorno genético que puede provocar la formación de tumores no cancerosos en órganos vitales y puede afectar a distintos órganos, con mayor frecuencia en cerebro y riñones. Los signos y síntomas del CET varían dependiendo de los sistemas y órganos que se vean afectados6. En hasta el 20% de los pacientes con CET aparecen SEGA, o tumores cerebrales no cancerosos.
La autorización de la CE se produce después de una dictamen favorable del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de junio, y se basa en un estudio de fase II, prospectivo, abierto, de un solo brazo en 28 pacientes. Los resultados de este ensayo demostraron que el 78% de los pacientes (21 de 27) experimentó una reducción del 30% o superior del volumen del SEGA que tenía el mayor tamaño inicial y el 33% (9 de 27) experimentó una reducción del 50% o superior a los seis meses con respecto al nivel inicial. Recientemente, se ha presentado en la Conferencia Internacional sobre la Investigación en CET de julio otro estudio de fase III controlado con placebo en el que se examinaba esta población de pacientes Este ensayo cumplió su criterio de valoración principal de tasa de respuesta de los SEGA.
“La autorización de Votubia® en la Unión Europea significa que, por primera vez, los pacientes que viven con SEGA asociados con el complejo de esclerosis tuberosa contarán con una opción terapéutica eficaz,” afirmó Hervé Hoppenot, Presidente de Novartis Oncology. “Este hito es otro ejemplo del potencial de la inhibición de mTOR con everolimus que nos reafirma en nuestro compromiso de investigación de otras manifestaciones del CET.”
Everolimus está dirigido a mTOR, una proteína que actúa como regulador importante de la división de las células tumorales, el desarrollo de vasos sanguíneos y el metabolismo celular. El complejo de esclerosis tuberosa está provocado por defectos en los genes TSC1 y/o TSC. Cuando estos genes son defectuosos, aumenta la actividad de mTOR, lo que puede provocar el desarrollo y la proliferación incontrolados de células tumorales, la formación de vasos sanguíneos y un metabolismo celular alterado. Al inhibir la actividad de mTOR en esta ruta de señalización, everolimus puede reducir la proliferación celular, la formación de vasos sanguíneos y la captación de glucosa relacionadas con el SEGA asociado con CET.
“Esta autorización es un importante paso adelante en el tratamiento de los SEGA asociados con el complejo de esclerosis tuberosa, dado que la cirugía era hasta ahora la única opción de tratamiento disponible en la UE para estos pacientes,” declaró el Dr. Sergiusz Jozwiak, Profesor del Departamento de Neurología Pediátrica del Children Memorial Health Institute de Varsovia, Polonia. “Como primera medicación autorizada para este grupo de pacientes, Votubia® ayudará a dar respuesta a una necesidad crucial de tratamiento no cubierta.”