Investigadores de la University College de Londres (UCL) han desarrollado una terapia genética para reducir las convulsiones en la epilepsia infantil grave. La terapia mostró una reducción del 87% en las convulsiones en ratones sin afectar la memoria ni el comportamiento.
La terapia génica se basa en la sobreexpresión de un canal de potasio, con el objetivo de regular la excitabilidad neuronal en niños con displasia cortical focal, una causa común de epilepsia resistente a los medicamentos.
El estudio tiene como objetivo ofrecer una alternativa a la cirugía para niños con displasia cortical focal, ya que la cirugía está limitada por el riesgo de déficits neurológicos permanentes y no siempre resulta en ausencia de convulsiones.
La nueva terapia brinda esperanza a miles de niños gravemente afectados por convulsiones incontroladas y se está planificando ensayos clínicos en humanos en los próximos cinco años.
El exitoso ensayo en ratones ha allanado el camino para el posible uso traslacional de la terapia génica en humanos, destacando la necesidad de tratamientos eficaces y seguros para la epilepsia infantil.
Los planes para el primer ensayo clínico en humanos ya están en marcha, con un cronograma fijado para los próximos cinco años.
El estudio, publicado en la revista Brain,
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