Posibilidades de la terapia génica

La terapia génica es una posibilidad terapéutica que seguramente tendrá gran proyección en los próximos años y que en general no tiene dificultades éticas, a no ser que se trate de modificar las células germinales.
Durante unos años se ha frenado el uso de estas técnicas dado que fallecieron algunos pacientes participantes en ensayos clínicos utilizando este tipo de terapias. Pero ahora se han vuelto a activar al resolver prácticamente dichas dificultades. En relación con ello, en uno de los últimos números de Nature Medicine (20; 542-547, 2014) se comenta la posibilidad de utilizar la terapia génica para tratar las afecciones cardiacas de los pacientes que sufren ataxia de Friedreich, una enfermedad mitocondrial que se caracteriza especialmente por degeneración neurológica e hipertrofia del corazón. Hasta el momento no hay un tratamiento para las alteraciones cardiacas de esta enfermedad. Sin embargo, en el artículo que se comenta se pone a punto una terapia génica en la que se demuestra que las células del corazón afectadas pueden recuperarse utilizándola, lo que abre esperanzadoras posibilidades terapéuticas en este tipo de patologías.