Un equipo dirigido por investigadores del Hospital General de Massachusetts utilizó un nuevo fármaco para salvar la vida de un paciente con púrpura trombocitopénica trombótica inmunitaria (iTTP), un trastorno poco común caracterizado por una coagulación descontrolada en los pequeños vasos sanguíneos.
La iTTP resulta de un ataque autoinmune contra una enzima llamada ADAMTS13 que es responsable de escindir una proteína grande involucrada en la coagulación de la sangre . El pilar actual del tratamiento para este trastorno sanguíneo potencialmente mortal es el intercambio plasmático, que elimina los autoanticuerpos dañinos y proporciona ADAMTS13 adicional.
El recambio plasmático induce una respuesta clínica en la mayoría de los pacientes, pero en el mejor de los casos puede restaurar sólo alrededor de la mitad de la actividad normal de ADAMTS13. Por el contrario, una forma recombinante de ADAMTS13 humano (rADAMTS13) ofrece la posibilidad de una entrega de ADAMTS13 mucho mayor.
rADAMTS13 fue aprobado recientemente para pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica congénita, que ocurre en pacientes que nacen con pérdida completa del gen ADAMTS13.
Es cuestionable si rADAMTS13 podría ser efectivo en iTTP dada la presencia de autoanticuerpos inhibidores anti-ADAMTS13, Por ello en el estudio los investigadores utilizaron rADAMTS13 donado por el fabricante bajo un protocolo de uso compasivo en un paciente moribundo con iTTP resistente al tratamiento.
El rADAMTS13 revirtió rápidamente el proceso de la enfermedad de este paciente a pesar del dogma actual de que los autoanticuerpos inhibidores contra ADAMTS13 harían que el fármaco fuera inútil en esta afección. Además superó los autoanticuerpos inhibidores en el paciente y revirtió los efectos trombóticos del iTTP. Este impacto se observó casi inmediatamente después de la administración de rADAMTS13, después de que el intercambio plasmático diario no logró inducir la remisión.
Se ha iniciado un ensayo clínico aleatorizado de fase IIb de rADAMTS13 en iTTP.
El grupo describe el primer uso clínico del fármaco para iTTP en el New England Journal of Medicine.
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