Se presentan en Sevilla los últimos avances en el abordaje de una dolencia poco frecuente como es la PTI

Un nuevo fármaco permitirá mejorar la calidad de vida de los pacientes con una enfermedad poco frecuente, como es la púrpura trombocitopénica inmune (PTI), mejorando la forma de administración (al ser esta por vía oral), y manteniendo un buen perfil de eficacia y seguridad.
En este sentido, hoy se celebra en Sevilla una Jornada para hematólogos dedicada al avance terapéutico que supone el nuevo fármaco, coordinada por el Dr. Antonio Fernández Jurado, Jefe del Servicio y Director de la UGC de Hematología y Hemoterapia del Hospital Juan Ramón Jiménez de Huelva.
La PTI es una enfermedad que afecta a alrededor de 100 personas por millón de habitantes y año en sus formas más graves, pudiendo ser mayor la incidencia en sus formas leves, que pueden pasar desapercibidas. La destrucción de plaquetas aumentada y la producción en médula ósea disminuida pueden tener un fuerte impacto sobre la calidad de vida de los pacientes, pues pueden presentar con mayor frecuencia sangrados, sensación de cansancio y limitación de su actividad normal.
La enfermedad se manifiesta con mayor frecuencia en edades medias y avanzadas de la vida, siendo en la primera más común entre las mujeres y prácticamente igual la proporción entre hombres y mujeres en la segunda. El Dr. Fernández-Jurado afirma que "la PTI está experimentando notables cambios en los últimos años. Dado que se esta avanzando en el conocimiento del mecanismo que da lugar a la presentación clínica de la enfermedad, de manera que a la idea tradicional de la existencia de una mayor destrucción de plaquetas se suma la evidencia de una menor producción de las mismas (un defecto de la trombopoyesis)".
Estos cambios han impulsado la aparición de nuevos fármacos eficaces en pacientes con PTI, como los agentes estimuladores de la trombopoyesis. El Dr. Fernández-Jurado cree que la aparición de los nuevos agentes trombomiméticos, "por su eficacia y pocos efectos adversos, está cambiando la estrategia de tratamiento de la PTI. En nuestro país, al igual que en otros, ya se está planteando el uso de estos fármacos como segunda línea de tratamiento en pacientes que no pueden someterse a esplenectomía".
Concretamente, eltrombopag compensa en cierta medida la destrucción de plaquetas provocada por la enfermedad llegando a responder incluso hasta un 70% de pacientes que no habían respondido previamente a otras terapias.
"La principal ventaja del fármaco", señala el experto, "es que puede ser administrado por vía oral"; esto lo diferencia de otros fármacos, cuya administración debe ser subcutánea, con el trastorno que eso implica para el paciente. La facilidad para iniciar e interrumpir el tratamiento es una gran ventaja, ya que permite un ajuste más sencillo para pacientes y médicos; estas facilidades de manejo supondrán una clara mejora de la calidad de vida y una mayor independencia para los pacientes.
"El tratamiento con esteroides", continúa el Dr. Fernández-Jurado "debe ser considerado el tratamiento de primera línea en PTI". En un buen número de pacientes que no responden a los esteroides o que deben mantener una dosis elevada para continuar con un recuento plaquetario seguro –aspecto que conlleva riesgo de aparición de efectos adversos-, debe plantearse la esplenectomía, pero "en pacientes que no responden a ésta o que tienen contraindicada su realización, los agentes trombomiméticos tienen indicación", señala el experto.
En este contexto, diferentes ensayos clínicos han demostrado que el nuevo fármaco oral de GlaxoSmithKline (GSK), es capaz de reducir el riesgo de hemorragia de estos pacientes, a la vez que permite reducir la dosis de otros tratamientos y una administración más cómoda. "Consideramos, pues, que estos agentes trombo- miméticos vienen a aportarnos una clara alternativa que puede mejorar las expectativas en el manejo y tratamiento de la PTI", concluye el Dr. Fernández-Jurado.
-Eltrombopag, un fármaco desarrollado por investigadores españoles
Esta molécula se identificó durante una campaña de "screening" de la colección de compuestos químicos de GSK utilizando un ensayo funcional celular. El compuesto demostró tener una actividad comparable al ligando natural, la trombopoietina humana, en múltiples ensayos bioquímicos y celulares.
Una vez identificadas las primeras moléculas activas o "hits primarios", se inició la síntesis de múltiples derivados químicos buscando una posible mejora en la actividad (eficacia), selectividad (seguridad) y propiedades fisicoquímicas de las moléculas (SAR, "relación estructura-actividad") hasta llegar a un compuesto químico optimizado con el que iniciar modelos animales y finalmente ensayos clínicos.
El leader científico del descubrimiento y desarrollo de eltrombopag fue un Juan Luengo, un científico español que trabaja en el Departamento de Oncología de GSK en Pennsylvania, en los Estados Unidos. Y una parte del desarrollo preclínico de este fármaco se realizó concretamente en España, en el Centro de Investigación Básica de GSK en Tres Cantos, Madrid.