Mediante el uso de un modelo, los investigadores de la Universidad de Montreal han identificado y “apagado” una cadena química que causa enfermedades neurodegenerativas tales como la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica y la demencia. Los hallazgos podrían algún día ser de particular beneficio terapéutico para los pacientes con enfermedad de Huntington.
Los investigadores han identificado una nueva forma de proteger a las neuronas que expresan las proteínas mutantes de Huntington, según explicó el Dr. Alex Parker de la Universidad de Montreal.
Una característica cardinal de la enfermedad de Huntington – una enfermedad genética terminal que afecta típicamente a los pacientes a partir de la mediana edad y causa la muerte progresiva de las áreas específicas del cerebro – es la agregación de la proteína mutante Huntington en las células. El modelo utilizado por el equipo reveló que el aumento de otro compuesto químico llamado célula progranulina reduce la muerte de las neuronas mediante la lucha contra la acumulación de las proteínas mutantes. Además, este enfoque podría proteger contra otras enfermedades neurodegenerativas diferentes a la enfermedad de Huntington.
No existe cura para la enfermedad de Huntington y las estrategias actuales para tratarla muestran modestos beneficios, y un componente de las proteínas agregadas que participan en esta enfermedad también está presente en otras enfermedades neurodegenerativas.
El equipo de investigación pone bajo la lupa el hecho de si las proteínas en cuestión, TDP-43 y FUS, son sólo espectadores o si afectan la toxicidad provocada por la proteína mutante.
Si bien han logrado algunos avances en el conocimiento sobre estas cuestiones, los investigadores dicen que es necesario mucho más estudio sobre el tema.
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