Nuevas terapias génicas más seguras

A las posibilidades prometedoras de los tratamientos con células madre en múltiples patologías se suma, ahora, un nuevo estudio que podría multiplicar las opciones terapéuticas: la manipulación genética…

Según el estudio aparecido en Nature, un equipo internacional, coordinado desde la Wellcome Trust Sanger Institute y la Universidad de Cambridge, con participación de científicos del CSIC, ha revertido la mutación genética en un paciente humano. Inicialmente trataron y modificaron, sin alteraciones indeseadas, células madres humanas, mediante terapia génica. Concretamente, la mutación corregida fue la causante de la cirrosis hepática y del enfisema pulmonar.

La proteína que se tuvo que corregir mediante modificación genética fue la alfa-1-antitripsina, activa en el hígado y que protege de inflamaciones excesivas. Si falla el gen, la proteína no sale correctamente del hígado y acaba causando cirrosis hepática y enfisema pulmonar, enfermedad que afecta a una de cada 2000 personas del norte de Europa.

Para la inserción del gen correcto se utilizó un transportador de ADN específico denominado piggyBac el cual, tras finalizar su trabajo, era eliminado completamente dejando una célula completamente sana. Las células curadas, convertidas en hepáticas, producían alfa-1-antitripsina cuándo y cómo debían.

En otra fase del proyecto, y del mismo modo que lo realizado con células en una placa de Petri, los investigadores extrajeron células de un paciente con la misma deficiencia genética y, tras tratarlas in vitro observaron la producción normal de antitripsina.

Estamos ante un nuevo paso hacia la medicina personalizada. El futuro parece prometedor…

El caso del señor Ludwig

Hace ya varias décadas que la denominada terapia génica está utilizándose con más pena que gloria en tratamientos experimentales. Se las prometía muy felices, pero los primeros ensayos acabaron fatalmente con varios casos de muerte. Poco a poco, se han ido conociendo los mecanismos moleculares y ajustando las condiciones experimentales. Al parecer, en breve podría ser utilizada incluso en terapias contra el cáncer…

Si todo va bien, el señor Ludwig podría convertirse en el primer hombre con leucemia en ser tratado con éxito mediante terapia génica…

Según publica The New York Times, a partir de sendos artículos aparecidos en Science Translational Medicine y The New England Journal of Medicine, dos revistas médicas de primera magnitud mundial, el tratamiento, todavía muy experimental, consiste en modificar el genoma de los linfocitos T para que dirija su acción citolítica contra células linfáticas de tipo B.

Experimentalmente, se obtuvieron mil millones de células que fueron infectadas con un virus VIH modificado y recombinante mediante incorporación de genes humanos que fueron los responsables de cambiar la orientación efectora de las células T.

Tras este cultivo in vitro las células fueron inyectadas en un enfermo desahuciado con leucemia. A la semana, el paciente tuvo una reacción grave frente a la infección: fiebre y dolores. Necesitó cuidados intensivos pero, milagrosamente –o no-, una semana después mejoró sorprendentemente y la leucemia había desaparecido.

Solo ha pasado un año del tratamiento. Los médicos están esperando 4 más, que marca la ley, para dar por curado al señor Ludwig, pero todo apunta bien; muy bien…

JAL  (CBMSO)

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