Tratamiento con células madre embrionarias humanas permite regenerar la visión

Tratamiento con células madre embrionarias humanas permite regenerar la visión

Un equipo de científicos dirigidos por el profesor pionero en células madre, Robert Lanza, ha publicado en la revista The Lancet (1) la primera evidencia de la seguridad a largo plazo de las células del epitelio pigmentario de la retina (RPE) derivadas de células madre embrionarias humanas (hESCs) en pacientes que participaron en un ensayo llevado a cabo en cuatro centros en los EE.UU. y que tuvieron mejoras sustanciales en la visión en comparación con la nula mejoría en los pacientes no tratados.

Esta es la primera vez que los beneficios clínicos se han demostrado en el mediano a largo plazo en pacientes con cualquier enfermedad tratados con derivados de células hESC, y es un hito importante en el desarrollo del campo de la medicina regenerativa.Es un logro que se debe a muchos años de investigación animal.

El estudio se centró en 18 pacientes con dos tipos diferentes de degeneración macular, distrofia macular de Stargardt y nueve con degeneración atrófica seca relacionada con la edad macular, que son las causas más comunes de ceguera en adultos y niños y para los cuales no hay tratamientos eficaces disponibles en la actualidad.

Nueve pacientes con distrofia macular de Stargardt y nueve con degeneración macular recibieron inyecciones de 50.000 a 150.000 células del EPR detrás de la retina de su ojo más afectado. Robert Lanza, profesor adjunto en el Instituto de Medicina Regenerativa, y responsable científico de Advanced Cell Technology, que financió el estudio, describe los resultados:

La visión de la mayoría de los pacientes mejoró después del trasplante de células. En general, la visión de los pacientes mejoró en cerca de tres líneas en la carta estándar de agudeza visual, mientras que los compañeros con ojos no tratados no mostraron mejoras similares en la agudeza visual. Los pacientes también reportaron mejoras notables en su visión general y periférica, así como en las actividades de cerca y de lejos”.

El Profesor Steven Schwartz, quien dirigió el equipo en el Jules Stein Eye Institute y que tomó parte en este estudio, señaló la importancia de este resultado para el campo de los tratamientos de la medicina derivada de células madre:

"Nuestros resultados sugieren la seguridad y la promesa de hESCs para alterar la pérdida progresiva de la visión en personas con enfermedades degenerativas y marcan un paso emocionante hacia la utilización de células madre derivadas como una fuente segura de células para el tratamiento de diversos trastornos médicos que requieren la reparación o sustitución de tejidos".

Un artículo publicado en la revista Stem Cells en 2009 mostró cómo los estudios en modelos de roedores de degeneración de retina allanaron el camino para estos ensayos demostrando que las células del EPR derivadas de hESCs estaban a salvo y podrían restaurar la visión.

Este trabajo - y los estudios anteriores de células del EPR derivadas de CES - construido en décadas de investigación básica de células madre, son un gran ejemplo de cómo la ciencia construye conocimiento de manera colaborativa

Este avance es un hito importante en la medicina regenerativa, y lo debemos celebrar, pero también debemos recordar los muchos años de cuidadosa investigación que ha llevado hasta este momento.Al igual que con muchos avances médicos tanto de las primeras investigaciones sobre las células madre embrionarias se llevó a cabo sin ningún tipo de aplicación clínica inmediata en mente, pero no obstante, creó el conocimiento que ahora está impulsando un importante campo emergente de la medicina.Esta es una lección que debemos recordar siempre.

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Referencia: Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt’s macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. The Lancet. Published online October 15, 2014 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(14)61376-3